医療用医薬品メーカー。研究開発型の新薬メーカーとして泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患領域、婦人科を中心とする医療用医薬品の研究・開発と機能食品（ニュートラシューティカル分野）の供給。主要製品は肺動脈性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ錠」、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」、肝類洞閉塞症候群「デファイテリオ」、髄異形成症候群治療剤・急性骨髄性白血病「ビダーザ」/アザンシチジン、断酒補助剤「レグテクト」、排尿障害改善剤「ザルティア」など。国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルトラルセン」や骨髄線維症治療剤・子宮内膜症治療剤などの自社創製品、導入品の二次性急性骨髄性白血病治療剤の開発を推進。機能食品事業は健康維持増進に役立つニュートラシューティカル分野製品（プロテイン製剤、品質安定保存剤、健康食品素材）を製造販売。主要取引先はジョンソン・エンド・ジョンソン社＆グループ、アルフレッサ、スズケン、メディセオ。