バイオ医薬品メーカー。スペシャリティファーマとして遺伝子組換え技術や細胞培養技術を利用した希少疾病・難病への取組みにより、成長ホルモン、ライソゾーム病、再生医療、腎性貧血領域での新薬の創製。主要製品は遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト」、ムコ多糖症II型治療薬「イズカーゴ」、腎性貧血治療薬「エポエチンアルファ」（販売元/キッセイ薬品工業）。独自技術「J-Brain Cargo」の開発による難病のライソゾーム病の治療薬開発、中枢神経疾患治療薬、ヒトの細胞を培養して病気を治す「細胞医薬」に注力。メディパルHD<7459>の持分法適用会社。2017年メディパルHD<7459>と資本業務提携。2018年住友ファーマ<4506>と「J-Brain Cargo」のライセンス契約。2021年武田薬品<4502>とハンター症候群の次世代治療薬共同開発と事業化で契約。2023年住友ファーマと「イズカーゴ」の共同プロモーション契約。2023年モダリス<4883>と共同研究（新規遺伝子治療の開発）契約締結。主要取引先はメディパルHD（約60％）、キッセイ薬品工業。