ゲノム編集創薬ベンチャー。コアの創薬プラットフォーム技術である遺伝子の切断を行わない「CRISPR-GNDM技術」を用いた遺伝子治療薬（希少疾患領域）の研究開発、プラットフォーム技術提供。自社開発の「CRISPR-GNDM技術」（世界初のCRISPRベースの遺伝子制御創薬技術）は目的遺伝子の発現（細胞内での出現量）をオン・オフすることを可能にし「遺伝子スイッチ」として機能する創薬技術。通常のGTx、従来のゲノム編集では治せない遺伝子疾患をメインにパイプラインを創出（協業モデルと自社モデルパイプラインにて筋疾患、心筋症、中枢神経症領域で創薬研究）。自社開発品1号は先天性筋ジストロフィー1A型（MDCIA）治療薬。2017年富士フイルムと出資契約。2019年アステラス製薬と遺伝子治療薬開発のライセンス契約を締結、エーザイと共同研究契約を締結（2023年満了）。2021年エンジェルマン症候群品目（MDL-204）のアステラス製薬との契約終了。2023年JCRファーマ<4552>と共同研究（新規遺伝子治療の開発）。